Tabla de contenido:
- ¿Qué significa 'reiniciar' el sistema inmunológico? Sistema?
- MIST es un paso en la dirección correcta, pero no responde una pregunta clave
23 de marzo de 2018
A muchas personas con esclerosis múltiple remitente-recidivante (EMRR) les va bien con los medicamentos modificadores de la enfermedad. Para quienes no lo hacen, el interés en los trasplantes de células madre, ya sea para "reiniciar" el sistema inmune o para reparar la mielina dañada, ha estado creciendo en los últimos años.
En el llamado ensayo MIST, cuyos resultados preliminares fueron lanzado el 18 de marzo en la Sociedad Europea de Trasplante de Hueso y Médula en Lisboa, Portugal, el autotrasplante de células madre hematopoyéticas (AHSCT) - el tipo de terapia de células madre que "reinicia" el sistema inmune - parece ser muy superior al tratamiento farmacológico en la población estudiada.
Los hallazgos presentados en Lisboa son de los primeros tres años de un estudio que se establece para seguir a las personas inscritas durante cinco años, y por lo tanto se consideran preliminares.
Estos son algunos de los detalles del Estudio MIST:
- 110 personas con RRMS activa fueron reclutadas y asignadas al azar para recibir AHSCT o medicamentos modificadores de la enfermedad.
- El ensayo se realizó en Chicago; Sheffield, Inglaterra; Uppsala, Suecia; y São Paulo, Brasil.
- En un año, solo una persona que había recibido un trasplante de células madre tuvo una recaída, mientras que 39 recaídas ocurrieron en el grupo que tomaba medicamentos para la EM.
- Después de tres años, el 6 por ciento de el grupo de células madre experimentó progresión de discapacidad, mientras que el 60 por ciento de las personas que recibieron terapia farmacéutica vieron empeorar su nivel de discapacidad.
- Algunos de aquellos cuyo nivel de discapacidad progresó en el brazo de tratamiento con medicamento del estudio fueron trasladados posteriormente al brazo de trasplante , después de lo cual mejoraron sus puntajes de discapacidad.
- No se han reportado efectos secundarios significativos en el brazo AHSCT.
"Estamos muy entusiasmados con estos hallazgos enormemente alentadores", dice el Dr. Basil Sharrack, profesor honorario. de neurología clínica y neurólogo consultor en el Royal Hallamshire Hospital en Sheffield, investigador principal en el Centro de Investigación Biomédica de Sheffield y co-investigador del estudio MIST.
¿Qué significa 'reiniciar' el sistema inmunológico? Sistema?
En la EM, el sistema inmune de una persona ataca el sistema nervioso, específicamente el material graso protector llamado mielina que envuelve las fibras nerviosas del sistema nervioso central.
Esto puede provocar daños en los nervios y cicatrices, que a su vez, afecta la capacidad del cerebro de enviar señales por todo el cuerpo.
La combinación de nervios dañados y señales nerviosas alteradas puede causar síntomas tales como fatiga, entumecimiento, dolor, debilidad muscular, dificultad para caminar y la incapacidad de controlar la vejiga o intestinos.
El ensayo MIST utilizó un proceso de tres pasos para reconstruir los sistemas inmunes de los participantes en un intento de devolverlos a su estado anterior a la EM.
- Las células madre propias se extraen de su sangre y hueso médula, congelado y almacenado.
- La quimioterapia de dosis alta se usa para eliminar el sistema inmunitario.
- Las células madre se descongelan y vuelven al torrente sanguíneo de la persona para comenzar a construir un nuevo sistema inmune, que opera en un manera saludable, proteger en vez de atacar el cuerpo en el que habita.
La recuperación de un trasplante de células madre lleva tiempo, y el receptor generalmente permanece en el hospital durante semanas o incluso meses después del trasplante; la reconstrucción completa del sistema inmune toma de tres a seis meses, según la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple.
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MIST es un paso en la dirección correcta, pero no responde una pregunta clave
Según Jeffery Cohen, MD, profesor de la Clínica Lerner de la Clínica Cleveland y el director de terapéutica experimental en el Mellen Center de Cleveland Clinic para múltiples El tratamiento e investigación de la esclerosis, MIST es un paso en la dirección correcta, pero en su opinión, no del todo satisfactorio.
Dr. Cohen fue uno de los organizadores de una conferencia internacional sobre terapia celular para EM que reunió a más de 70 de los principales expertos mundiales en esta área en el otoño de 2015. Los participantes revisaron los hallazgos hasta la fecha para terapias celulares específicas y discutieron qué ensayos clínicos se necesitan para determinar el enfoque más prometedor para el tratamiento de la EM.
En la edición del 21 de julio de 2017 de la revista Brain , los organizadores, incluido Cohen, publicaron un documento que incluía el siguiente recomendado pasos para la terapia basada en células en la EM.
"Recomendamos un ensayo aleatorizado de AHSCT, que este estudio realizó. Eso es un plus. Sin embargo, este estudio no comparó AHSCT con las terapias más eficaces para la EM. Solo 22 de los 55 pacientes en el brazo de control fueron tratados con una de las terapias de EM altamente eficaces, natalizumab [Tysabri] ", dice Cohen.
" El resto fue tratado con dimetilfumarato [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferón beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia], o acetato de glatiramer [Copaxone, Glatopa], que no son muy potentes, o con mitoxantrone [Novantrone], que es más potente pero rara vez se usa ahora en absoluto debido a una neoplasia secundaria y cardiotoxicidad ", continúa Cohen.
" Por lo tanto, el estudio MIST no abordó la pregunta clave: ¿cómo se compara el AHSCT con la mejor terapia aprobada disponible en la EM? "
