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JUEVES, 11 de julio de 2013 - Rara vez, si es que alguna vez, se piensa en el virus del SIDA como salvavidas. Pero el virus que ha causado más de 30 millones de muertes podría ser responsable de salvar las vidas de seis niños con enfermedades hereditarias graves: leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich, según dos estudios clínicos del Instituto Teletón de Terapia Génica San Raffaele (TIGET). ) en Milán, Italia, publicado en la revista Science.
"Creemos que el VIH es un virus grave, pero al final del día puede usarlo para hacer lo que usted quiere", dijo Demetre Daskalakis, MD , director médico del programa de atención ambulatoria del VIH en el Hospital Mount Sinai en la ciudad de Nueva York, que no estaba afiliado al estudio. "Si secuestran el VIH y hacen que entregue un elemento genético en una célula, pueden usar el mecanismo del VIH para su beneficio".
En 1996, los científicos italianos de TIGET comenzaron a explorar las posibilidades de manipular el virus del SIDA para tratar el defectos genéticos que causan leucodistrofia metacromática y síndrome de Wiskott-Aldrich. Años de exitoso trabajo de laboratorio le permitieron al equipo de investigación probar su técnica en 16 pacientes: seis niños con síndrome de Wiskott-Aldrich y 10 niños con leucodistrofia metacromática.
Ambos trastornos ocurren debido a deficiencias de proteínas. Cuando la deficiencia se encuentra en el sistema nervioso, los niños pueden desarrollar leucodistrofia metacromática. Si la deficiencia está en el sistema inmune, los niños pueden desarrollar el síndrome de Wiskott-Aldrich.
Esta nueva técnica toma el virus VIH y lo reconstruye en un transportador para un gen terapéutico creado por TIGET, que permite a las células restaurar la proteína faltante. Partes útiles del virus VIH original se mantienen y se combinan con el gen terapéutico para formar una vacuna.
"El VIH es un vector realmente bueno, una máquina de ingeniería genética, y [estos investigadores] se aprovecharon de eso", dijo el Dr. Daskalakis. "Aprovecharon el mecanismo y les permitieron ayudarlos".
El virus manipulado se combina con células madre extraídas de la médula ósea de los pacientes. Estas células madre modificadas, equipadas con el virus VIH reconstruido, se vuelven a inyectar en la médula de los pacientes.
Una vez dentro, las células madre pueden reproducirse, creando más células terapéuticas y diseminándose por todo el cuerpo. Este proceso es suficiente para curar el síndrome de Wiskott-Aldrich, porque el trastorno afecta directamente las células sanguíneas que son tratadas por las nuevas células madre.
Sin embargo, la leucodistrofia metacromática no se cura hasta que las células madre modificadas llegan al cerebro, donde producen incluso más de la proteína que carecen los pacientes con estas enfermedades. Una vez dentro del cerebro, las células madre modificadas también pueden transformar las células dañadas en células terapéuticas.
Los primeros seis pacientes, tres con cada trastorno, han mostrado beneficios significativos de la terapia, según los dos estudios.
El futuro del tratamiento de los trastornos genéticos
Los investigadores confían en este procedimiento como una forma de tratar estas dos afecciones, pero aún se necesita más investigación debido a la pequeña muestra. Sin embargo, los científicos de TIGET también esperan que este método de ingeniería de células madre pueda ver un uso aún más extendido en el futuro.
"Hasta ahora, nunca hemos visto una manera de diseñar células madre mediante la terapia génica que es tan efectiva y segura como esta. uno ", dijo Eugenio Montini, PhD, quien coordinó el análisis molecular de las células de los pacientes, en un comunicado de prensa." Estos resultados allanan el camino para nuevas terapias para otras enfermedades más comunes ".
" Teóricamente, cualquier cosa que sea la deficiencia de la enzima se puede tratar con este mecanismo. El campo está abierto para esto ", concluyó el Dr. Daskalakis. "Lo importante es que este virus se puede usar de forma segura para la ingeniería genética".
