JUEVES, 20 de diciembre de 2012 (HealthDay News) - Un comité asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Se reunirá el jueves para considerar la aprobación del primer medicamento para tratar el síndrome de fatiga crónica.
Los expertos discutirán riesgos y beneficios asociados con el medicamento intravenoso rintatolimod (marca propuesta Ampligen). El fabricante de medicamentos, Hemispherx Biopharma de Filadelfia, no logró obtener el visto bueno de la FDA en 2009 debido a las preocupaciones sobre la metodología de estudio. Los expertos dijeron que recibirían con agrado un tratamiento para la fatiga crónica, una afección incapacitante que afecta a 4 millones de estadounidenses. mayormente mujeres No hay cura, pero el medicamento parece reducir los síntomas en algunos pacientes.
"Parece que ayuda al menos a un subconjunto de pacientes de manera significativa. Para otros, no hay una respuesta significativa", dijo K. Kimberly McCleary , presidente de la Asociación de Síndrome de Fatiga Crónica y Síndrome de Disfunción Inmune de Estados Unidos.
"Este fármaco ha sido estudiado en el síndrome de fatiga crónica desde finales de los años ochenta, por lo que ha existido por un tiempo", agregó McCleary.
Dr. Nancy Klimas, profesora de medicina en el Colegio de Medicina Osteopática de la Universidad Nova Southeastern en Fort Lauderdale, Florida, quien es parte de un ensayo en curso del medicamento, dijo que algunos de sus pacientes se han beneficiado del medicamento. Ahora, tiene que haber una forma de identificar qué pacientes mejorarán con el medicamento, agregó.
El síndrome de fatiga crónica se comprende poco, y la aprobación de Ampligen les daría a los pacientes una reputación con sus aseguradoras, dijo Klimas.
" Incluso una sola terapia aprobada, incluso si fuera una que elijo no usar, sería muy útil cuando estoy discutiendo con las compañías de seguros para legitimar la afección y que es lo suficientemente grave como para requerir una intervención ", dijo Klimas.
Según la compañía farmacéutica, Ampligen es un nuevo tipo de medicamento llamado compuesto de ácido nucleico, que utiliza ARN especialmente fabricado para atacar una variedad de enfermedades. Hemispherx cree que la droga tiene el potencial de combatir el VIH, el cáncer de riñón y el melanoma además del síndrome de fatiga crónica. Se dice que la droga funciona al modular las funciones inmunes y antivirales en las células enfermas. Una desventaja del tratamiento es que necesita infundirse dos veces por semana, dijo Klimas. También es muy caro, dijo.
El fabricante del medicamento no pudo estimar el costo minorista pero dijo que el costo de fabricación es de aproximadamente $ 1,000 por mes por paciente.
La FDA rechazó la aprobación de Ampligen en noviembre de 2009 porque de preocupaciones sobre la forma en que se realizaron dos estudios: muy pocos pacientes, un cambio de protocolo y un final temprano para un estudio. Esta vez, la FDA revisará un nuevo análisis de un resultado de prueba presentado en 2009, pero no un nuevo estudio.
Es posible que la falta de datos de respaldo vuelva a retrasar la aprobación. "Múltiples problemas de conducta con el ensayo sugieren que los resultados deben interpretarse con precaución", dijo la agencia en una carta al comité. "El ensayo confirmatorio no logró replicar" los resultados del primer ensayo.
En septiembre, la FDA realizó una teleconferencia con personas con síndrome de fatiga crónica que habían usado el medicamento. Estos informes anecdóticos fueron en gran parte positivos. No se conoce qué peso, en caso de haber alguno, estas experiencias de los pacientes tendrán en la aprobación del medicamento.
Algunos expertos creen que el síndrome de fatiga crónica es un virus; otros creen que es una bacteria. Puede comenzar después de una enfermedad de la cual el paciente no se recupera del todo o los síntomas pueden aparecer casi de la noche a la mañana, dijo McCleary.
Los síntomas a menudo incluyen debilidad similar a la gripe. El hilo común es la incapacidad de hacer casi cualquier cosa sin agotarse por completo, dijo McCleary. Incluso tareas simples como leer una revista pueden desencadenar una cascada de síntomas que duran días o semanas, dijo.
"Es un agotamiento aplastante", dijo McCleary. "Hay dolor en los músculos y articulaciones que pueden moverse de una parte del cuerpo a otra, dolor de garganta, dolores de cabeza como migrañas y dificultad para conciliar el sueño o quedarse dormido". También existen síntomas mentales, incluida la dificultad para procesar información y un "gran problema" con la memoria a corto plazo, señaló McCleary.
La decisión de la FDA se espera a principios del próximo año. La agencia no está obligada a seguir las recomendaciones de sus paneles de asesoramiento, pero generalmente lo hace.
