¿Habrá alguna vez un medicamento para la enfermedad celíaca? |

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Anonim

Actualmente se están desarrollando medicamentos para personas con enfermedad celíaca.iStock Photo

Key Takeaways

Actualmente, el único La forma de tratar la enfermedad celíaca es evitar el gluten.

Incluso pequeñas cantidades de gluten pueden causar días de síntomas dolorosos en personas que padecen la enfermedad celíaca.

Se están probando varios medicamentos para ver si pueden ayudar a las personas con celiaquía que accidentalmente comer gluten.

Más de dos millones de estadounidenses viven con la enfermedad celíaca, un trastorno digestivo autoinmune en el que comer gluten, una combinación de proteínas que se encuentran comúnmente en los productos de trigo, activa las células inmunes que dañan el revestimiento de los intestinos. a una dieta libre de gluten es actualmente el único tratamiento disponible para la enfermedad celíaca. Sin embargo, mantener una dieta 100% libre de gluten puede ser muy desafiante.

Los desafíos de vivir sin gluten

Incluso con las mejores intenciones, vivir sin gluten es mucho más fácil decirlo que hacerlo.

Es fue casi imposible saber qué alimentos envasados ​​"sin gluten" cumplieron con sus reclamos hasta finales del año pasado cuando la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de EE. UU. comenzó a aplicar las pautas de etiquetado sin gluten. Y es difícil garantizar que no consuma gluten accidentalmente en un restaurante o en una ocasión, como una cena con parientes bien intencionados.

Y para algunos, seguir una dieta libre de gluten no garantiza que se sientan mejor. Un pequeño porcentaje de pacientes celíacos (alrededor del 2 al 5 por ciento) aún experimenta síntomas.

Según Alessio Fasano, MD, director del Centro de Investigación Celíaca del Hospital General de Massachusetts en Boston, la dieta libre de gluten está "lejos de ser perfecto. "Es especialmente difícil, dice, para viajeros frecuentes, estudiantes dependientes de cafeterías y personas con otras restricciones dietéticas debido a problemas de salud como la diabetes.

" No importa qué tan cuidadoso sea, siempre hay momentos en que necesita confiar en otras personas para mantenerse saludable ", dice Kristen Sweet, a quien le diagnosticaron la enfermedad celíaca hace unos cinco años, a la edad de 24 años. A pesar de mantener su propia cocina sin gluten, Sweet sabe que siempre estará en riesgo de exposición a menos que sacrifique su vida social.

Como científica capacitada en genética, Sweet también es dolorosamente consciente de la falta de fármacos desarrollados específicamente para pacientes celíacos. Aunque permanecer sin gluten es efectivo, un desliz podría significar días de síntomas como dolor abdominal, estreñimiento y fatiga. "El problema es que cuando te 'gluten', no hay solución. No hay nada que pueda tomar para disminuir el golpe ", dice.

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Más allá de una dieta libre de gluten

Dr. Fasano dice que décadas de investigación están comenzando a dar frutos con nuevos medicamentos diseñados para ayudar a las personas con enfermedad celíaca a ir más allá de mantener una dieta libre de gluten. Aquí hay cuatro medicamentos ahora en ensayos clínicos:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

Cómo funciona:

  • ALV003 es una combinación de dos enzimas que cortan el gluten antes de que tenga la oportunidad de activar el sistema inmune. Se tomaría antes o durante la posible exposición al gluten. La evidencia:
  • Este fármaco se probó recientemente en un ensayo clínico de fase 2, cuyos resultados se publicaron en junio de 2014 en Gastroenterology. Durante el ensayo, 34 voluntarios con enfermedad celíaca comieron 2 gramos de gluten por día durante seis semanas y la mitad de ellos también tomaron ALV003. El fármaco previno el daño intestinal visto en las biopsias al final de la prueba. La fase 2b, una prueba de 12 semanas, ya está en marcha. AN-PEP (DSM Food Specialties)

Cómo funciona:

  • AN-PEP es otra enzima que, esencialmente, come gluten. Se cree que AN-PEP funciona mejor cuando se toma mientras el gluten todavía está en su estómago. La evidencia:
  • Se demostró que AN-PEP es seguro en un pequeño estudio de 2013 publicado en el World Journal of Gastroenterology. Para el estudio, 16 personas comieron 7 gramos de gluten todos los días durante dos semanas y la mitad de ellos también comieron AN-PEP, y la mitad tomó un placebo. Sin embargo, el grupo que tomó un placebo no se enfermó lo suficiente durante el transcurso del estudio como para demostrar que la enzima tuvo algún efecto, por lo que se deberá realizar más investigación. Acetato de larazotida (Alba Therapeutics)

Cómo funciona funciona:

  • El acetato de larazotida bloquea una proteína que transporta pedazos de gluten a través del intestino, donde las células inmunes pueden verlos. Fasano y sus colegas encontraron que esta proteína transportadora, llamada zonulina, es producida en exceso por pacientes celíacos después de comer gluten. La evidencia:
  • La prueba más reciente de acetato de larazotida, publicada en febrero de 2015 en Gastroenterología, fue una fase 2 ensayos de pacientes celíacos con una dieta libre de gluten. Los voluntarios que tomaron el medicamento experimentaron menos días con síntomas de la enfermedad durante el estudio de 12 semanas. Nexvax2 (ImmusanT)

Cómo funciona:

  • Al igual que una vacuna contra la alergia, Nexvax2 expone el sistema inmune al gluten de forma controlada para que las células inmunes que usualmente se activan se apaguen o eliminen. La evidencia:
  • Hasta ahora, solo se completó una prueba de fase 1 que muestra que Nexvax2 es seguro. Se están realizando más investigaciones para evaluar si es eficaz. Según Sheila Crowe, MD, gastroenteróloga de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego, la mayoría de estos enfoques no reemplazarían la dieta libre de gluten. Las enzimas, por ejemplo, solo pueden detener los efectos de unos pocos gramos de gluten a la vez. La dieta promedio contiene de 10 a 50 gramos de gluten por día.

Para las personas como Sweet, eso está absolutamente bien. "No me importa estar libre de gluten", dice ella. Solo espera tener una opción para aliviar el estrés de comer afuera o comer la comida casera de un amigo.

El largo camino del laboratorio a la farmacia

Todos los medicamentos mencionados anteriormente tienen un largo camino por recorrer antes de que están disponibles para la compra. El 30 de marzo, la FDA organizará un taller para analizar qué resultados de ensayos clínicos son necesarios para la aprobación de un nuevo medicamento celíaco. Por ejemplo, algunos estudios han registrado síntomas gastrointestinales, mientras que otros se centraron en el daño intestinal visto en biopsias.

Marilyn Grunzweig Geller, directora ejecutiva de la Fundación de Enfermedad Celíaca, dice que espera que los nuevos estándares "abrirán las compuertas" para más Las empresas realizan ensayos con medicamentos para la enfermedad celíaca y dan esperanza para un tratamiento más allá de la dieta libre de gluten más cercana a la realidad.

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