Seré el primero en decir que la gente de la FDA tiene un trabajo difícil. Es su responsabilidad proteger la seguridad pública y ciertamente no someter a quienes estamos enfermos a drogas que ofrecen falsas esperanzas o riesgos tremendos. Y cuando se trata de considerar la aprobación de nuevos medicamentos, sé cuánto quieren hacerlo bien la primera vez. Lo último que necesitan es sacar un fármaco del mercado después de que alguien haya resultado herido y haya causado daños a la credibilidad de la FDA en el Congreso.
Entiendo todo eso, y lo que sigue no está escrito irrespetuosamente. Pero mi visión del otro día en Washington, DC, en el proceso de considerar nuevas drogas para el cáncer me hizo sentir que la FDA estaba operando de manera demasiado conservadora cuando se trata de medicamentos potencialmente vitales o que extienden la vida.
También me resultó claro sus asesores (o al menos la mayoría de ellos) no estaban tan bien informados como lo esperaríamos los pacientes. Parecían no estar familiarizados con la nueva ciencia que se considera, así como las necesidades de la comunidad que se beneficiarían. Ese fue el caso cuando la nueva aplicación de medicamentos en Genasense para CLL parecía condenada por el Comité Asesor de Drogas Oncológicas y la dirección del cáncer de la FDA.
Mi reacción inmediata fue que se había cometido una injusticia. Y las caras de varios de los súper especialistas en leucemia de la nación confirmaron que, al finalizar la audiencia. ¿Entonces lo que hay que hacer? ¿Fue solo una pérdida para personas como yo con CLL, o hay una preocupación mayor que podría dificultar que se apruebe algo más que fármacos revolucionarios contra el cáncer? ¿Las preocupaciones del Congreso sobre la seguridad de los medicamentos ejercen tanta presión en la FDA que el listón se establece demasiado alto?
¿Estoy todo mojado?
Llamé al vicepresidente de asuntos legislativos de la Sociedad de Leucemia y Linfoma (LLS) para descubrir. La respuesta fue no, en absoluto. Según George Dahlman, si bien no respaldan ninguna aplicación de drogas en particular, generalmente sienten que los comités asesores de fármacos de la FDA y la propia FDA no tienen suficiente experiencia a la hora de revisar los tratamientos propuestos para el cáncer que podrían ofrecer un beneficio incremental del tratamiento. Y les preocupa que las compañías farmacéuticas no avancen con nuevos medicamentos, con el gobierno tomando un enfoque tan conservador, y tal vez desinformado. Los expertos en desarrollo de fármacos con los que he hablado (científicos que se preocupan por salvar vidas) están cada vez más desalentados. Como paciente y defensor de pacientes, también me siento desalentado.
Le pedí a LLS que me lo dijera y que nos dijera como pacientes cómo nuestras voces pueden ayudar. ¿Hay representantes del Congreso y senadores con los que deberíamos hablar? ¿Nos escucharía la dirección de la FDA?
Debido a mis esfuerzos comerciales, hay algunas cosas que debe saber. HealthTalk, en el pasado, produjo programas sobre el tratamiento de CLL que fueron patrocinados por subvenciones sin restricciones de Genta, el desarrollador de Genasense. Si bien no existen programas actuales o planificados, debe saber que existe la posibilidad de futuros programas. Además, ahora dirijo una compañía llamada Patient Power que recibió una subvención no restringida de Genta para facilitar el viaje de tres personas (yo, un familiar de un paciente con LLC y otro paciente con LLC) a la audiencia pública la semana pasada. Tanto en HealthTalk como en Patient Power, Genta no ha provocado ni tenido ningún control o influencia sobre lo que decimos o escribimos.
Hablando personalmente, como paciente con CLL, no tengo nada que ganar con la aprobación de Genasense. En este momento, no necesito medicina. Ciertamente, hay otros pacientes que sí lo necesitan. Pero dejando de lado eso por un minuto, ¿qué pasa con la próxima audiencia sobre medicamentos para el cáncer? ¿Entenderá claramente el panel los problemas y tendrá experiencia en el área del cáncer relevante y comprenderá el liderazgo en medicamentos contra el cáncer de la FDA? Si no lo hacen, ¿no estará disponible el tratamiento que algún día (o tal vez un senador o representante del Congreso) necesitará debido al agua fría que se arroja sobre el desarrollo de medicamentos ahora? Estoy preocupado.
Otra cosa: agradezco mucho la oportunidad de testificar en la reciente audiencia del comité de la FDA. Escucharon con respeto, y fue una audiencia muy abierta. Pero hubo una parte del proceso que parecía estar a puertas cerradas. Cuando finalizó la audiencia, le pregunté a un funcionario de la FDA sobre a quién recurrieron para conocer la CLL. Ella dijo que tenían conversaciones telefónicas con los consultores de CLL, pero que estaban bajo acuerdos de confidencialidad y se les prohibió revelar quiénes eran o cómo se le informó a la FDA. Ella dijo que necesitaría la aprobación de la compañía solicitante de drogas para obtener más información. Comprobé con la empresa y me dijeron que tenía su permiso.
Así que ahora volveré a la FDA para obtener más información sobre el proceso y compartirlo con usted. Solo estoy tratando de saber si el proceso está roto y nuestra esperanza de nuevos medicamentos está en riesgo. Estén atentos y háganme saber lo que piensan.
-Andrew
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