Tabla de contenido:
- Dos estudios de Francia han examinado el DM1003 para la esclerosis múltiple progresiva. El primero, publicado en marzo de 2015 en
- Una causa importante de discapacidad en la enfermedad progresiva MS es la pérdida de mielina alrededor de las fibras nerviosas. Stoll describe las fibras nerviosas como cables eléctricos, y la mielina es el aislamiento alrededor de los cables que permite que las señales del cerebro viajen rápidamente a diferentes partes del cuerpo. "Si falta ese aislamiento", dice, "la señal no viaja tan rápido, y como no viaja tan rápido, tiene debilidad, tiene entumecimiento y tiene hormigueo".
- Si bien los estudios hasta el momento no han identificado riesgos significativos de MD1003, el ensayo más grande podrá observar más de cerca los efectos adversos.
Para las personas con esclerosis múltiple progresiva, existe la esperanza de un nuevo tratamiento en la forma de una dosis alta de biotina, un tipo de vitamina B.
En la EM progresiva, la función neurológica empeora gradualmente con el tiempo a medida que las fibras nerviosas se dañan. Afecta a alrededor de 1.3 millones de personas en todo el mundo, puede comenzar cuando se diagnostica la EM (EM progresiva primaria) o, más comúnmente, después de una fase inicial de EM remitente-recidivante (EM secundaria progresiva). Hasta ahora, la mayoría de los Estados miembros las terapias se han dirigido a la EM recurrente-remitente, y las terapias que pueden ralentizar o detener el desarrollo de la EM progresiva han sido frustrantemente elusivas. Los investigadores esperan que una dosis alta de biotina pueda ayudar a llenar ese vacío.
La biotina se encuentra naturalmente en la carne, el pescado, los huevos, las nueces, las semillas y algunas verduras. Sin embargo, los estudios sobre la biotina para la EM han utilizado niveles mucho más altos que los que encontrará en los alimentos. El medicamento del estudio, llamado MD1003, llega a 300 miligramos de biotina por día, 10.000 veces la cantidad recomendada para satisfacer las necesidades nutricionales. Tal dosis alta debe analizarse cuidadosamente para asegurarse de que sea segura y efectiva.
¿Qué muestran hasta ahora los estudios de la biotina para la EM?
Dos estudios de Francia han examinado el DM1003 para la esclerosis múltiple progresiva. El primero, publicado en marzo de 2015 en
Esclerosis Múltiple y Trastornos Relacionados , fue un estudio piloto de 23 pacientes, la mayoría mostró alguna medida de mejoría después de tomar el medicamento. En un ensayo controlado aleatorizado más grande, publicado en
Multiple Sclerosis Journal en noviembre de 2016, 154 participantes recibieron MD1003 o un placebo durante un año. Entre los pacientes que tomaron MD1003, 12.6 por ciento de ellos tuvieron mejoras en su discapacidad al final del año, en comparación con ninguno del grupo placebo. Es un número relativamente pequeño, lo que indica que aproximadamente una de cada ocho personas que tomaron MD1003 experimentó mejoras - Pero los investigadores dicen que es el primer medicamento que se ha demostrado que revierte la progresión de la enfermedad.
Sharon Stoll, DO, profesor asistente de neurología en la Facultad de Medicina de Yale, señala otro beneficio de MD1003 visto en el estudio de 2016. "El resto de los pacientes que tomaron la medicación del estudio no progresó, lo cual es significativo. Si contratas a alguien con este tratamiento lo suficientemente temprano en su estado de enfermedad progresiva secundaria o primaria progresiva, puede estabilizar su enfermedad ", dice.
Dr. Stoll no participó en el estudio de 2016, pero está reclutando pacientes para un ensayo clínico en curso de MD1003, uniéndose a investigadores de otros 80 centros de estudio en América del Norte y Europa. Juntos, esperan inscribir a 600 pacientes con EM progresiva. Los participantes serán asignados aleatoriamente para tomar MD1003 o un placebo durante 15 meses, después de lo cual todos los participantes recibirán MD1003 por un año adicional.
¿Cómo podría trabajar Biotin para tratar la EM progresiva?
Una causa importante de discapacidad en la enfermedad progresiva MS es la pérdida de mielina alrededor de las fibras nerviosas. Stoll describe las fibras nerviosas como cables eléctricos, y la mielina es el aislamiento alrededor de los cables que permite que las señales del cerebro viajen rápidamente a diferentes partes del cuerpo. "Si falta ese aislamiento", dice, "la señal no viaja tan rápido, y como no viaja tan rápido, tiene debilidad, tiene entumecimiento y tiene hormigueo".
algunas ideas sobre cómo la biotina podría tratar este problema. En primer lugar, varias enzimas involucradas en la producción de energía celular requieren biotina para funcionar, por lo que aumentar la biotina podría dar a las células nerviosas un impulso de energía para enviar señales rápidas incluso con mielina dañada. Una segunda idea es que la biotina podría aumentar la producción de grasas necesarias para producir mielina, tal vez permitiendo que las neuronas reparen esa capa de aislamiento.
Equilibrar los beneficios, los riesgos y las incógnitas de un nuevo tratamiento
Si bien los estudios hasta el momento no han identificado riesgos significativos de MD1003, el ensayo más grande podrá observar más de cerca los efectos adversos.
"Debido a que este es un estudio clínico juicio, no estamos 100 por ciento seguros de cuáles serán los efectos secundarios a largo plazo ", dice Stoll.
Pero Stoll reconoce que para las personas con EM progresiva, esperar para comenzar un nuevo tratamiento también puede ser riesgoso. "Siempre digo 'uso con precaución', pero no me asusta porque el riesgo de esclerosis múltiple progresiva es devastador. Cuando evalúa los riesgos y beneficios, creo que el beneficio potencial está ahí, aunque es temprano en el ensayo ".
Si está interesado en inscribirse en la prueba MD1003, puede consultar el sitio web del estudio para ver si usted califica El medicamento del estudio no se puede comprar actualmente, y Stoll dice que si bien puede comprar biotina en línea o en farmacias de compuestos, la calidad puede variar.
En otras palabras, siempre hable con su médico sobre las opciones de suplementos. Además, asegúrese de informarle a su proveedor de atención primaria si toma biotina en dosis altas, ya que puede causar errores con algunos análisis de sangre, incluso para la hormona tiroidea.
Dr. Stoll dice que el estudio de biotina es solo una de las cosas emocionantes que suceden en la investigación de EM. "Soy optimista acerca de hacia dónde va este campo de la EM. Estamos mostrando tanto progreso en tan poco tiempo. Estoy muy esperanzado ".
