Tabla de contenido:
- La promesa de las células madre
- Trasplante de células madre: 'A Hard Road'
- Pero Bexfield mejoró gradualmente durante el resto de su estadía y logró evitar una infección grave, algo que los investigadores están buscando cuando el sistema inmunológico de los participantes se ve comprometido. Incluso después de ser dado de alta, Bexfield dice: "Su sistema inmune es muy bajo, debe ser muy cuidadoso con todos los alimentos que come, con los que ve. Básicamente estaba aislado ".
- Cuando HALT-MS comienza su ensayo de fase 3 (llamado BEAT-MS) a principios de 2018, dice Racke, inscribirá a unos 120 participantes , de 18 a 50 años, con EM remitente-recidivante. Para calificar para el ensayo, dice, debe haber fallado en lograr resultados exitosos en dos terapias diferentes que modifican la enfermedad, como lo demuestra una recaída en uno y la actividad de IRM en el otro.
Algunos años Hace, Everyday Health informó sobre un ensayo clínico llamado HALT-MS. Este estudio en curso es uno de varios en los últimos años para investigar trasplantes de células madre para la esclerosis múltiple (EM), en el que las células madre de una persona se cosechan antes de que se administre un ciclo de quimioterapia para destruir casi por completo el sistema inmunitario. las células se vuelven a infundir en el cuerpo.
HALT-MS es uno de los ensayos en curso más destacados que involucran trasplantes de células madre para EM, y sus investigadores tienen la vista puesta en hacer del trasplante un tratamiento principal para la EM. Pero primero, deben comparar directamente el trasplante con los mejores tratamientos basados en medicamentos actualmente disponibles, que es exactamente lo que hará la fase 3 del ensayo.
Si está potencialmente interesado en participar en ensayos clínicos futuros, o simplemente está ansioso para saber a dónde puede dirigirse el tratamiento de la EM, aquí hay un resumen de lo que los investigadores esperan aprender en la próxima fase del estudio y lo que puede significar para los participantes.
La promesa de las células madre
La idea del trasplante de células madre es para reemplazar un sistema inmune que no funciona bien -en el caso de la EM, uno que ataca las vainas de mielina de los nervios- con uno que reconoce adecuadamente estos nervios como el propio tejido del cuerpo y no los ataca. A veces se lo conoce como "reiniciar" el sistema inmune, y la esperanza en todos los casos es que el "nuevo" sistema inmune nunca comienza a atacar las células nerviosas como lo hizo el anterior.
Se ha demostrado que los trasplantes de células madre hacen esto con efectividad mixta En un estudio publicado en abril de 2017 en la revista JAMA Neurology , los investigadores encontraron que dentro de un grupo de 281 personas con EM, la mayoría de las cuales tenían formas progresivas de EM, que tenían el tratamiento entre 1995 y 2006 46 por ciento no experimentó progresión de la enfermedad en los cinco años posteriores al trasplante. Las personas más jóvenes y aquellas con EM remitente-recidivante tenían más probabilidades de que su enfermedad se interrumpiera por el procedimiento.
Los trasplantes de células madre también presentan algunos riesgos, como recuentos bajos de células sanguíneas, infecciones, problemas gastrointestinales, coágulos de sangre, dolor y incluso la muerte.
Pero Michael Racke, MD, neurólogo del Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio en Columbus e investigador en el ensayo HALT-MS, dice que la efectividad y seguridad de los trasplantes de células madre ha seguido mejorando desde 2006, cuando los primeros participantes fueron seleccionados para la inscripción en la fase 2 de HALT-MS.
De tres ensayos principales que publicaron resultados en los últimos años, incluyendo HALT-MS, todos mostraron una tasa de éxito del 70 por ciento en la actividad de la enfermedad. cinco años después del procedimiento. La actividad de la enfermedad se midió ya sea por recaídas, progresión de la discapacidad o la aparición de nuevas lesiones en la RM.
"Como en toda medicina, seguimos mejorando en las cosas que hacemos", dice el Dr. Racke, señalando que la tasa de mortalidad de los trasplantes de células madre ha disminuido de aproximadamente 3.5 por ciento antes de 2006 a aproximadamente 0.3 por ciento desde entonces.
Trasplante de células madre: 'A Hard Road'
Un participante en la fase 2 de HALT-MS fue Dave Bexfield, un residente de Nuevo México que fue diagnosticado con EM hace 11 años a la edad de 37 años. Es el fundador y editor de ActiveMSers, un sitio de apoyo para personas con EM con un fuerte enfoque en la aptitud que también cubre la literatura científica sobre trasplantes de células madre. > "Estaba desesperado", dice Bexfield sobre su condición física cuando se inscribió en la prueba en 2010. En los últimos seis meses, había pasado ocasionalmente usando un bastón para usar un andador todo el tiempo, y su destreza manual y la cognición empeoraba rápidamente. Tuvo que entrenar con su hermana, una fisioterapeuta, para poder caminar los 100 metros sin ayuda para calificar para la prueba, que según él creó "un gran estrés" en ese momento.
Todo el proceso de trasplante, dice Bexfield, fue "un camino difícil", debido a las pruebas constantes y especialmente a los medicamentos de quimioterapia involucrados durante su estadía en el hospital de tres semanas. Después de la primera semana, durante la cual se administró la quimioterapia, todavía se sentía "bastante decente". Luego, dice, "la quimioterapia realmente comenzó a afectarme. Estuve en la cama durante aproximadamente cuatro días seguidos", y una vez desmayado de vómitos.
Pero Bexfield mejoró gradualmente durante el resto de su estadía y logró evitar una infección grave, algo que los investigadores están buscando cuando el sistema inmunológico de los participantes se ve comprometido. Incluso después de ser dado de alta, Bexfield dice: "Su sistema inmune es muy bajo, debe ser muy cuidadoso con todos los alimentos que come, con los que ve. Básicamente estaba aislado ".
Las mejoras dramáticas que experimentó después del procedimiento, dice Bexfield, más que compensaron los riesgos y desagrado que sufrió. "En los primeros meses, pasé de apenas poder caminar a caminar 500 metros". Su niebla cerebral se aclaró y su fuerza mejoró "en todos los niveles".
Estas mejoras duraron aproximadamente cuatro horas. años, después de lo cual, Bexfield dice: "Noté que mis piernas no estaban funcionando tan bien". Ahora ha vuelto a usar un andador todo el tiempo, pero en todas las áreas excepto en caminar, todavía se siente mucho mejor que antes del trasplante. "Haría este tratamiento 100 veces más. Fue tan valioso ", dice.
Cuando HALT-MS comienza su ensayo de fase 3 (llamado BEAT-MS) a principios de 2018, dice Racke, inscribirá a unos 120 participantes , de 18 a 50 años, con EM remitente-recidivante. Para calificar para el ensayo, dice, debe haber fallado en lograr resultados exitosos en dos terapias diferentes que modifican la enfermedad, como lo demuestra una recaída en uno y la actividad de IRM en el otro.
Alrededor de la mitad de los participantes serán aleatoriamente asignado para recibir trasplantes de células madre, mientras que la otra mitad recibirá la mejor terapia de medicamentos posible, según lo determinado de forma individual. Los participantes de ambos grupos serán rastreados durante cinco años.
Racke enfatiza que, además de observar los resultados relacionados con la enfermedad, la fase 3 también comparará los costos de los tratamientos en ambos grupos. Señala que muchos tratamientos farmacológicos para la EM cuestan entre $ 70,000 y $ 90,000 al año, mientras que el costo de un trasplante de células madre en el estado de Ohio durante la fase 2 fue de entre $ 40,000 y $ 100,000, con efectos beneficiosos que duraron años.
Lo que es aún más importante señalar, "dice Racke, es que los trasplantes de células madre funcionaron" significativamente mejor en pacientes que en realidad eran mucho peores ". Entonces, con suerte, esto será algo que, en el futuro, podría ser una opción importante para las personas que tienen EM realmente mala ".
