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LUNES, 10 de diciembre de 2012 - Hace un año parecía que Emily Whitehead, una inteligente y vivaz niña de 7 años de Filadelfia viejo, enfrentaba muerte inminente. Durante algún tiempo, la niña había estado luchando contra la leucemia linfoblástica aguda, una forma agresiva de la enfermedad que generalmente se trata con quimioterapia y otros medicamentos a largo plazo. Aunque inicialmente respondió a los tratamientos estándar para su leucemia, Emily sufrió una recaída continua, primero en octubre de 2011 y luego nuevamente, en febrero de 2012.
"Nos dijeron que teníamos que tomar 48 horas para tomar una decisión, o que ella podía comenzar a tomar tienen una falla orgánica ", dijo Tom Whitehead, padre de Emily en un video filmado por el Children's Hospital of Philadelphia.
Entonces, con un atisbo de esperanza, los padres de Emily recurrieron a Children's por lo que sus médicos dicen que es un tratamiento de leucemia innovador utilizando una biopsia. versión modificada de las células T del paciente diseñadas específicamente para multiplicarse rápidamente en el paciente y destruir la leucemia.
Las células T son linfocitos, glóbulos blancos que son parte integral de la capacidad del sistema inmune para combatir las células B de la leucemia. Las células T de Emily fueron diseñadas para "ir tras las células cancerosas y matarlas", dijo el oncólogo pediátrico Stephan Grupp, MD, PhD en el Hospital Infantil de Filadelfia en el video.
Desde que Emily fue tratada en el hospital en abril de 2011, tiene permaneció libre de cáncer y se considera que su leucemia está en remisión completa. En junio pasado, ella regresó a su hogar y desde entonces ha estado sana y ha vuelto a la escuela.
"Revisamos su médula ósea en busca de la posibilidad de enfermedad en dos puntos", dijo el Dr. Grupp. "Revisamos sus tres meses y ahora seis meses después del tratamiento. Ella no tiene ninguna enfermedad en absoluto".
Grupp agregó: "Necesitamos tratar a un mayor número de pacientes antes de que comprendamos cuál podría ser la tasa de éxito".
El tratamiento que Emily recibió, conocido como CTL019 o CART19, se desarrolló para la leucemia avanzada que no responde a los tratamientos estándar. Si bien la gran mayoría de los pacientes pediátricos con leucemia responden a la quimioterapia, Emily se encuentra entre una pequeña fracción que no observa resultados duraderos y en los que las células B no superan los tratamientos de quimioterapia.
Según el Instituto Nacional del Cáncer, una división de Los Institutos Nacionales de Salud, la leucemia linfoblástica aguda es el cáncer más común diagnosticado en niños, representa el 23 por ciento de los diagnósticos de cáncer en los menores de 15 años. En los Estados Unidos, aproximadamente 30 a 40 personas por millón se diagnostican con este tipo de leucemia cada año.
Esperanza genuina para pacientes con cáncer pediátrico?
Algunos expertos siguen siendo escépticos sobre la promesa del tratamiento que recibió Emily. John Letterio, MD, oncólogo pediátrico del Rainbow Babies & Children's Hospital de University Hospitals en Cleveland dice que no está seguro si el tratamiento será tan exitoso en cada paciente. "Pero ver respuestas completas en varios pacientes tan temprano en el desarrollo es muy, muy prometedor. Sugiere que la aplicación de esto será significativa, y sin duda para muchos pacientes brindará una opción de curación donde no haya otra".
Los investigadores que trabajan con Grupp dijeron que este tratamiento de células T ha estado en desarrollo por algún tiempo. En un estudio clínico temprano realizado en agosto de 2011, el tratamiento demostró ser efectivo en 9 de 12 adultos con leucemia linfocítica crónica o LLC.
Pero existen serias desventajas. Poco después de recibir sus células T, Emily se puso gravemente enferma. Las células T sobreactivaron el sistema inmune de Emily, y el niño fue enviado a cuidados intensivos. Grupp prescribió dos medicamentos que ayudan a detectar la respuesta inmune, que funcionó para contrarrestar los efectos tóxicos del tratamiento con células T, y ahora Emily se recuperó por completo.
"Desde entonces ha sido excelente. Ha sido feliz y saludable y regresó a la escuela en el otoño", dijo la madre de Emily, Kari Whitehead en el video. "CART19 era realmente la única opción que le quedaba a Emily, y aunque no estábamos seguros de cómo iba a funcionar, porque ella fue la primera niña, todavía sentimos ganas de inscribirla en el ensayo, incluso si no funcionó - Les daría un poco más de información y, con eso, con suerte aprenderían algo y podrían ayudar a otros niños ".
