Un nuevo fármaco retrasa el progreso de la esclerosis múltiple, incluida una forma avanzada de la enfermedad nerviosa degenerativa para la que actualmente no hay tratamiento , de acuerdo con un par de nuevos ensayos clínicos.
Un especialista en EM llamó el medicamento intravenoso, ocrelizumab, un "avance".
Ocrelizumab redujo el avance de la discapacidad relacionada con la EM en un 24 por ciento en personas con EM primaria progresiva en comparación a un placebo, los resultados de un ensayo clínico muestran.
Los investigadores compararon el ocrelizumab contra un placebo, o un medicamento ficticio, porque no hay un tratamiento aprobado disponible para la EM primaria progresiva. Esta forma afecta aproximadamente al 15 por ciento de los pacientes con EM, dijo el Dr. Stephen Hauser, presidente de neurología de la Universidad de California, San Francisco.
"Representa una nueva esperanza para las personas con EM progresiva", dijo Hauser, que trabajó en ambos informes.
Ocrelizumab también demostró ser superior en el tratamiento de personas con esclerosis múltiple recurrente, la forma más común de EM, en comparación con otras medicinas disponibles, halló el otro ensayo clínico.
"Los datos son realmente dramáticos", Hauser dijo. "Muestran por resonancia magnética que las nuevas áreas de inflamación en el cerebro se redujeron en un 95 por ciento en comparación con el tratamiento actual".
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Ocrelizumab, bajo la marca Ocrevus, está a la espera de la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. La FDA se había establecido para aprobar el medicamento este mes, pero recientemente extendió su revisión a marzo.
"Tenemos muchas esperanzas de que el medicamento esté disponible en la primavera", dijo el Dr. Aaron Miller, director médico de Mount Sinai. Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis en la ciudad de Nueva York. "Espero que tenga un uso generalizado".
Hauser explicó que la esclerosis múltiple ocurre cuando el sistema inmunitario ataca la cubierta protectora que cubre las fibras nerviosas, que está compuesta por una sustancia grasa llamada mielina.
Ocrelizumab trata la EM agotando las células inmunes que producen anticuerpos para atacar la mielina, dijo Hauser.
Inicialmente, la esclerosis múltiple presenta inflamación que aparece cuando el sistema inmunitario ataca activamente a la mielina. En esta fase, conocida como esclerosis múltiple recurrente, los pacientes alternan entre ataques activos de MS seguidos de períodos de remisión, señaló Hauser.
Pero después de que se destruye la vaina de mielina, algunos pacientes con EM se establecen en una fase degenerativa larga conocida como esclerosis múltiple primaria progresiva. En lugar de tener ataques de la enfermedad, los pacientes experimentan un empeoramiento lento y progresivo de su función motora, dijo Hauser.
La EM afecta a unas 2,3 millones de personas en todo el mundo, incluidas unas 400,000 personas en los Estados Unidos, dijeron los autores del estudio. en notas de antecedentes.
Aunque no existe cura para ninguna forma de EM, existen múltiples tratamientos disponibles para la recaída de la EM para aliviar los síntomas. El ensayo clínico que involucró esta forma del trastorno comparó ocrelizumab contra el interferón beta-1a, que es un medicamento estándar actual de atención.
El ocrelizumab redujo la inflamación nueva y también produjo hasta un 47 por ciento de reducción en las recaídas y una reducción del 43 por ciento en la discapacidad en comparación con el interferón, informó el ensayo clínico. Hauser sirvió como presidente científico del comité directivo para este ensayo.
Miller dijo que la droga también demostró ser el primer rayo de esperanza real para las personas con esclerosis múltiple progresiva, ralentizando el avance del trastorno de una manera limitada pero significativa.
"Nunca hemos tenido ningún tratamiento adecuado para la EM progresiva primaria. En ese sentido, este es un gran avance", dijo Miller. "Obviamente, a uno le gustaría ver niveles más altos de mayor reducción, pero este es definitivamente un hallazgo muy significativo para los pacientes apropiados".
El medicamento también fue muy bien tolerado por los pacientes, dijeron Hauser y Miller.
Alrededor de un tercio de los pacientes sufrió una reacción a la infusión del medicamento, pero otros medicamentos ayudaron a tratar estos síntomas sin efectos a largo plazo, Hauser dijo. Solo el 1.3 por ciento de los pacientes desarrollaron una infección grave, en comparación con el 2.9 por ciento de los tratados con interferón.
Ambos ensayos clínicos fueron patrocinados por el fabricante del medicamento, F. Hoffmann-La Roche. Los resultados se publicaron el 21 de diciembre en el New England Journal of Medicine .
