La esclerosis múltiple, una enfermedad autoinmune que ataca el cerebro y la médula espinal, es insidiosa. Causa síntomas que van desde un movimiento limitado hasta una fatiga profunda. Pero los tratamientos médicos que disminuyen la progresión de la enfermedad ahora están disponibles y hay más en preparación. A continuación encontrará las noticias de los tratamientos emergentes más prometedores …
La esclerosis múltiple (EM) generalmente afecta a personas en la flor de la vida, entre los 20 y 50 años, afectando su equilibrio, habla y coordinación muscular.
"Para mujeres, esto es cuando están tomando decisiones sobre carreras, matrimonio y maternidad ", dice Tim Coetzee, PhD, director de investigación de la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple.
Una enfermedad inflamatoria progresiva, la EM destruye una membrana grasa llamada mielina, que protege fibras nerviosas en el sistema nervioso central, o el cerebro y la médula espinal. Una vez que se destruye la vaina de mielina, los mensajes de los nervios se interrumpen, lo que produce síntomas que van desde entumecimiento hasta pérdida de visión o parálisis.
"La imprevisibilidad de la EM - su sello distintivo - puede presentar muchos desafíos para seguir adelante con sus vidas, no menos importante es la posibilidad de aumentar las limitaciones ", dice.
Algunos, por ejemplo, pueden tener que reconsiderar su capacidad para cuidar a un niño o realizar un trabajo.
La enfermedad afecta 2-3 veces tantas mujeres como hombres y 400,000 personas en los Estados Unidos, según la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple.
Los investigadores no están seguros de por qué las mujeres son más propensas a la EM. Algunos especulan que la genética y las hormonas femeninas pueden desempeñar un papel, dice el neurólogo Robert Glanzman, MD, líder global de desarrollo de ocrelizumab para Pharma Development en Hoffmann-La Roche en Nutley, Nueva Jersey.
Aún así, el avance de la investigación está devolviendo el control al manos de los pacientes.
"La investigación ha permitido un diagnóstico más temprano y más rápido", dice Coetzee. "Esto abre oportunidades para un tratamiento más temprano con terapias modificadoras de la enfermedad, la mejor manera de evitar futuras enfermedades".
"También ha conducido a tratamientos para síntomas específicos, como la capacidad de combatir la fatiga o mejorar la marcha, "Dice.
" Antes de la aprobación de la FDA de la primera de las terapias modificadoras de la enfermedad, el interferón beta-1b en 1993, [los médicos no tenían] opciones para modificar y retrasar el progreso de la enfermedad ", dice Coetzee.
"Ahora podemos desarrollar terapias [modificadoras de la enfermedad] que se dirigen a partes particulares del sistema inmune", dice. "Estamos viendo una expansión generalizada de las estrategias de tratamiento, lo cual es realmente una buena noticia".
Aquí, los neurólogos e investigadores que desarrollan nuevos tratamientos explican los medicamentos de EM más interesantes disponibles en el horizonte.
Esclerosis múltiple tratamiento # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab es un anticuerpo genéticamente modificado que destruye las células B, un tipo de célula inmunitaria que impulsa al sistema inmune para atacar el cerebro y la médula espinal, dice el Dr. Glanzman.
"Muchas enfermedades inmunes son impulsado por células B ", explica.
¿Por qué la excitación? La medicina de anticuerpos inyectables es el primer producto que muestra resultados positivos tanto en la forma progresiva de la enfermedad como en formas recidivantes más comunes, que los analistas creen que deberían lo convierten en un tratamiento convincente para los médicos, informa Reuters.
Los resultados de un estudio pivotal de Fase III del fármaco en la esclerosis múltiple progresiva primaria (EMPP) mostraron que el ocrelizumab redujo significativamente la progresión de la discapacidad clínica, w Si el efecto dura por al menos 12 semanas, continúa.
Riesgos potenciales: "Nos preocupa cualquier fármaco que [cambie] el sistema inmunitario, que protege al cuerpo de infecciones y cáncer", dice el Dr. Glanzman. .
Pero la incidencia de eventos adversos asociados con ocrelizumab, incluidas las infecciones graves, también fue similar al placebo, según Reuters.
Como medicamento basado en anticuerpos, es probable que sea costoso. Pero Roche, la farmacéutica, no ha dado estimaciones de precios, informa la agencia de noticias.
Disponibilidad: En febrero de 2016, la FDA otorgó ocrelizumab (Ocrevus) a la "designación de terapia innovadora" para tratar la esclerosis múltiple progresiva primaria. según Roche. Se espera una decisión final de la FDA sobre su aprobación antes de fin de año.
Tratamiento de esclerosis múltiple n. ° 2: terapia con células madre
El tratamiento ayuda a regenerar la capa de mielina con sustancias químicas sintéticas que "activan" una molécula llamada retinoide receptor ácido gamma dentro de las células madre cerebrales adultas, dice Jeffrey K. Huang, PhD, investigador principal del medicamento en el Centro de Rehabilitación de Mielina de la Sociedad MS de Cambridge, Universidad de Cambridge, Inglaterra.
Estas moléculas ayudan a las células madre adultas a transformarse en células productoras de mielina llamadas "oligodendrocitos".
"Para que la mielina se regenere en la esclerosis múltiple, debe haber suficientes oligodendrocitos disponibles en el área [dañada]", dice Huang.
¿Por qué la excitación? En la EM , tanto las fibras nerviosas como las células que producen mielina están dañadas, pero siempre hay células oligodendrocíticas inmaduras que teóricamente podrían madurar y ayudar a reparar la mielina.
Eso es lo que sucedió cuando a los roedores se les inyectó la droga.
"Esto fue particularmente emocionante porque demuestra un posible objetivo farmacológico para terapia regenerativa en EM y una aplicación potencialmente novedosa para fármacos conocidos [los fármacos RXR] en la reparación de la mielina ", dice Huang.
Riesgos potenciales:" Los fármacos RXR no se han probado en pacientes con EM , por lo que no está claro cuáles podrían ser los efectos secundarios o en qué etapa de la enfermedad los medicamentos RXR serían más efectivos ", dice.
Disponibilidad : los fármacos RXR, como el bexaroteno, están en ensayos clínicos para otras enfermedades , como ciertos cánceres, dice Huang.
Bexarotene, por ejemplo, fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en 1 para el tratamiento del linfoma de células T.
Se necesitan más estudios antes de que puedan considerarse para MS.
Tratamiento de esclerosis múltiple n. ° 3: Teriflunomida
Un medicamento oral, la teriflunomida altera las respuestas de las células T inmunes, que dañan el cerebro y la médula espinal en la EM. El medicamento reduce la inflamación y los ataques de las células al cerebro, dice Coetzee.
¿Por qué la excitación? En el primer ensayo de Fase 3, la teriflunomida redujo las tasas de recaída hasta en un 31.5% y disminuyó el número de lesiones. o cicatrices, donde las células inmunes han atacado la vaina de mielina en el cerebro.
También reduce la progresión de los pacientes con EM a la discapacidad en casi un 30%.
"Estos son resultados impresionantes", dice Coetzee. "Es diferente porque es un medicamento oral y se dirige a una parte diferente de la vía inmunitaria que otras drogas actuales".
Él prevé un momento en que los médicos pueden usar una combinación de medicamentos, cada uno dirigido a una parte diferente del sistema inmunitario.
Peligros potenciales: Puede causar daño hepático, dice Coetzee. El medicamento parece elevar las enzimas hepáticas, que pueden ser el resultado de células dañadas o inflamación, según la Clínica Mayo. Según los Institutos Nacionales de la Salud, los problemas hepáticos eran más pronunciados en pacientes que ya tenían enfermedad hepática o tomaban otras drogas perjudiciales para el órgano.
Además, "si tiene que cambiar a otro medicamento, debe esperar un una cantidad justa de tiempo antes de que la teriflunomida se elimine de su sistema. "Los investigadores todavía no saben exactamente cuánto tiempo.
Disponibilidad: La FDA aprobó la teriflunomida en septiembre de 2012.
Tratamiento de esclerosis múltiple # 4: Laquinimod Laquinimod, una medicación oral que se toma una vez al día, es una molécula pequeña y sintética que disminuye las citocinas, moléculas secretadas por las células inmunes que estimulan la inflamación y atraen otras células inmunes para atacar el cerebro, explica Coetzee.
¿Por qué? la emoción? "Rechaza la producción de citoquinas y reduce la actividad inflamatoria", dice.
En uno de dos ensayos de Fase 3, los investigadores encontraron que redujo las tasas de recaída en un 23%, la discapacidad en un 36%, y atrofia cerebral, o la pérdida de células nerviosas, por 33.8%.
Además, tomar una píldora es más conveniente y cómodo para los pacientes con EM que inyectar o infundir medicamentos.
"Aunque los pacientes pueden aplicarse inyecciones o hacer que un ser querido los administre, la mayoría preferiría no lidiar con las molestias e inconvenientes". Coetzee dice. "Las infusiones mensuales requieren viajar a un sitio de infusión o al consultorio del médico, pasando algunas horas fuera del día de trabajo".
Las opciones orales son importantes porque son convenientes y pueden mejorar el cumplimiento, dice.
Riesgos potenciales: Algunos pacientes tenían niveles de enzimas hepáticas elevados y temporales, que pueden indicar inflamación o daño a las células hepáticas.
Pero laquinimod no dio lugar a problemas hepáticos en los ensayos clínicos, dice Coetzee.
"[Es] tampoco mostró tanto beneficio en comparación con un placebo como algunas de las otras drogas ", dice Coetzee. "Se necesitan más datos para mostrar sus beneficios".
Disponibilidad: A principios de 2014, los reguladores europeos recomendaron que no se aprobara laquinimod para su comercialización en Europa debido a los riesgos de seguridad del medicamento. Aún así, el fabricante sigue comprometido con el desarrollo de laquinimod para tratar la EM y espera obtener la aprobación de la FDA para 2018.
Tratamiento de esclerosis múltiple # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, un potente anticuerpo, destruye linfocitos T y B células inmunes, que dañan el cerebro y la médula espinal en pacientes con EM, dice Aaron Miller, MD, director médico del Centro Corinne Goldsmith Dickinson para la Esclerosis Múltiple en la Escuela de Medicina Mount Sinai en la ciudad de Nueva York.
¿Por qué la emoción? En una Estudio de fase 2 de 2008, las personas con EM tuvieron una reducción del 74% en el riesgo de recaída y un 71% de disminución en el riesgo de discapacidad en comparación con el interferón beta 1-a, un medicamento aprobado por la FDA.
"También es el único medicamento para MS que es anual ", dice el Dr. Miller. "Se administra por vía intravenosa todos los días durante cinco días, y luego el paciente no tiene más tratamiento durante un año".
El segundo año el paciente tiene solo tres días de tratamiento.
Riesgos potenciales: Alrededor del 3% de Los pacientes con EM en el ensayo de Fase 3 desarrollaron púrpura trombocitopénica inmune (PTI), una enfermedad potencialmente grave que reduce el número de plaquetas sanguíneas necesarias para la coagulación.
Alrededor del 20% de los pacientes desarrollaron problemas tiroideos, como una tiroides hipoactiva o hiperactiva.
"Esos efectos secundarios son controlables con la estrecha supervisión de un médico", dice Coetzee.
Algunos pacientes con EM también tuvieron una reacción alérgica a la infusión, dice. Los investigadores están tratando de determinar quién podría ser vulnerable.
Además, debido a que alemtuzumab altera el sistema inmunológico, abre a los pacientes a la infección.
Disponibilidad: La FDA aprobó alemtuzumab en noviembre de 2014 para tratar formas recurrentes de esclerosis múltiple. El medicamento se administra en forma de infusiones intravenosas: durante 5 días consecutivos inicialmente y durante 3 días consecutivos un año después, la FDA informa.
Tratamiento de esclerosis múltiple # 6: Daclizumab
"El anticuerpo Daclizumab parece funcionar al expandir el número de células inmunes, llamadas células asesinas naturales ", dice el Dr. Miller.
Su expansión reduce las células T, que provocan una respuesta inflamatoria en pacientes con EM.
¿Por qué la excitación? En la fase 2 de prueba, daclizumab reducir la tasa de recaída en un 54%, el número de lesiones detectadas por resonancia magnética (RM) en un 69% y el riesgo de discapacidad en un 57% en la dosis más baja.
También es conveniente: "Se administra mediante inyecciones que los pacientes pueden hacer [ellos mismos], una inyección al mes ", dice el Dr. Miller.
Es una gran mejora: la mayoría de los medicamentos inyectables para EM ahora se deben administrar tres o más veces por semana.
Posibles peligros: Al igual que con cualquier medicamento que altere el sistema inmunitario, los investigadores están preocupados por el riesgo de infecciones, dice Coetzee.
Disponibilidad: "La FDA aprobó daclizumab (Zinbryta) en mayo de 2016 para tratar adultos con formas recurrentes de EM.
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