MIÉRCOLES, 13 de marzo de 2013 - Una terapia genética que protege el cartílago podría un día tratar la osteoartritis, una afección que afecta a más de la mitad de la población de más edad, según un estudio publicado en la revista Science Translational Medicine.
La osteoartritis (OA) es una respuesta natural a la descomposición del cartílago articular, un material esponjoso que evita que los huesos se froten entre sí. A medida que el cartílago se adelgaza debido a la edad o debido a una lesión, esa barrera se rompe y la fricción causa dolor. La única cura es la cirugía de reemplazo articular, que puede provocar complicaciones quirúrgicas. Esta terapia génica ralentiza el desarrollo de la enfermedad en ratones.
"Descubrimos que la terapia génica protege de la osteoartritis", dice Brendan Lee, MD, PhD, genetista del Baylor College of Medicine y coautor del estudio. "Incluso si retrasa el reemplazo articular en 10 años, es posible que tenga un gran impacto en la calidad de vida y en los dólares de atención médica".
Dr. Lee y su equipo se enfocaron en un gen específico dentro del cartílago articular llamado proteoglicano o PRG4. Este gen es responsable de producir lubricina, una proteína que lubrica la articulación y protege el cartílago de los efectos de la vejez. Los científicos inyectaron ratones dañados conjuntamente con PRG4 dentro de un virus, que diseminó el gen por toda el área y estimuló la producción de lubricina. La lubricina extra redujo significativamente el desarrollo de OA sin efectos secundarios perceptibles.
"Siempre tienes que preocuparte de que si creas demasiado afectas al esqueleto", dice Lee. "Hasta donde sabemos, no parecía haber un efecto adverso de producir demasiada lubricina en el cartílago de estos ratones".
El enfoque de Lee para la terapia génica es algo novedoso. La mayoría de las investigaciones de OA se centran en inhibir la osteoartritis una vez que ha comenzado, sin contraer la enfermedad antes de que comience. Los investigadores tuvieron la idea de estudiar los trastornos esqueléticos causados por defectos genéticos raros. Decidieron simular los desórdenes "rompiendo" diferentes genes hasta que pudieron identificar uno que contribuyó a la osteoartritis.
"Si rompes el motor, tu auto no arranca más, entonces sabes que el motor es responsable de arrancar el auto. ", Dice Merry Ruan, candidata a doctorado y genetista en el Baylor College of Medicine y autora principal del estudio. "Si rompes un gen y algo sale mal, sabes de lo que es responsable el gen".
Los hallazgos son importantes, sin embargo, Brian Walitt, MD, reumatólogo del Centro Médico de la Universidad de Georgetown, que no estuvo afiliado al estudio , advierte a los lectores que no apliquen estudios en animales a las condiciones humanas.
"El cartílago de rata no es un cartílago humano, y las articulaciones de rata no son articulaciones humanas", dice el Dr. Walitt. "Tenemos que tener cuidado, especialmente al entusiasmarnos demasiado en estudios que no están en humanos. Tienes que ser cauteloso en tu entusiasmo. "
Lee está de acuerdo con Walitt, diciendo que una de las debilidades del estudio es su dependencia de un modelo animal. E incluso si finalmente la terapia fue aprobada para uso humano, dice Lee, solo podría disminuir la pérdida de cartílago, no volver a crecer. Esto significa que las personas que ya sufren de osteoartritis no obtendrán mucho alivio de la terapia génica.
"La parte más débil es que, en términos del descubrimiento, todavía no creemos que sea suficiente para regenerar el cartílago", agrega Lee. . "Para las personas que tienen una enfermedad en etapa tardía, esta terapia no sería suficiente."
Los investigadores de Baylor planean probar el tratamiento en caballos para 2014 y luego pasar a primates no humanos si las pruebas son exitosas. El objetivo a largo plazo es tratar la OA en la etapa de ensayo clínico, y no es una tarea que puedan hacer solos. Los investigadores dicen que la industria debe unirse y compartir los avances en la tecnología a fin de crear un plan de tratamiento integral.
"Tan común como puede ser la osteoartritis, no existe una terapia que altere significativamente el curso de la enfermedad", dice Ruan. "No se puede simplemente dar medicamentos a alguien para solucionar el problema".
